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Un parche genético corrige un síndrome con autismo en un cerebroide humano injertado en una rata
24/4/2024
Una serie de oligonucleótidos antisentido han logrado corregir en un organoide de cerebro su defecto genético. Se han creado organoides de minicerebros humanos a partir de células de niños con síndrome de Timothy, un raro trastorno genético asociado al autismo y la epilepsia. Que son un modelo ideal para el estudio de esta enfermedad.
Los cerebroides personalizados se han injertado en ratas y, gracias a un parche genético de oligonucleótidos antisentido, se han logrado corregir en ellos el defecto genético de los niños. Es un avance científico muy significativo y supone una esta prometedora estrategia se podría utilizar en otros problemas del neurodesarrollo
La causa del síndrome de Timothy es una sola mutación puntual en una base del ADN de una persona que provoca múltiples anomalías congénitas. Y, gracias al uso de oligonucleótidos antisentido se ha podido parchear la mutación en los organoides cerebrales injertados en ratas. La siguiente fase es un ensayo clínico para comprobar la seguridad de la terapia.
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